CTX yra retas autosominis paveldimas, progresyvus cholesterolio metabolizmo sutrikimas, turintis įtakos kelioms kūno dalims. CTX chenodeoksicholio rūgšties (CDCA) trūkumas gali sukelti tulžies alkoholių kaupimąsi, o tai savo ruožtu gali sukelti toksiško cholesterolio kaupimąsi. Cholesterolis yra pagrindinis paciento simptomų naštos ir ligos progresavimo variklis, įskaitant negrįžtamą neurologinę disfunkciją. Jei negydomi, CTX pacientai gali patirti simptomus, kurie laikui bėgant sutrikdo jų gyvybes ir pablogėja, įskaitant lėtinį viduriavimą, dvišalę kataraktą paaugliams, Xantoma Tendineae ir neurodegeneracijai.
Šis patvirtinimas daugiausia grindžiamas teigiamais 3 fazės atsparumo tyrimo, kuris įvertino CTEXLI veiksmingumą suaugusiems pacientams, sergantiems CTX, rezultatus. Tyrimas pasiekė pirminį galutinį tašką, o tai buvo labai statistiškai reikšmingas pacientų tulžies alkoholio kiekio sumažėjimas (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
CTEXLI tablečių aktyvioji medžiaga yra chenodeoksicholio rūgštis, natūraliai atsirandanti tulžies rūgštis, iš pradžių patvirtinta pacientams, sergantiems radiacijos sukeltais nepermatomais tulžies akmenimis tulžies pūslėje.
