Neseniai „Corcept Therapeutics“ JAV FDA pateikė naują vaistų paraišką (NDA) dėl patentuoto selektyvaus kortizolio reguliatoriaus relacorilanto, skirto platinai atsparių kiaušidžių vėžiu sergančių pacientų gydymui. Be to, NDA, skirta endogeninio hiperkortizolizmo (taip pat žinomo kaip Kušingo sindromo) gydymui, naudojant relaksantą, šiuo metu yra peržiūrima FDA. Verta paminėti, kad šią terapiją pramonės žiniasklaida Evaluation pasirinko kaip vieną iš galimų sunkiasvorių terapijų 2025 m.
Nauja vaistų paraiška daugiausia pagrįsta teigiamais kritinio 3 fazės ROSELLA tyrimo ir 2 fazės tyrimo duomenimis. Šiuose tyrimuose platinai atspariu kiaušidžių vėžiu sergančių pacienčių, gydytų relaksantu kartu su paklitakseliu kartu su albumino paklitakseliu, išgyvenamumas be progresavimo (PFS) ir bendras išgyvenamumas (OS) buvo geresni nei tų, kurie buvo gydomi vien albuminu paklitakseliu, o pacientėms nereikėjo tikrinti biologinių žymenų.
Analizė rodo, kad ROSELLA tyrimo pagrindinis tikslas buvo - reikšmingas išgyvenamumas be ligos progresavimo, įvertintas aklu nepriklausomu centriniu tyrimu (BICR). Palyginti su monoterapija, relaksanto ir albumino paklitakselio derinys sumažino ligos progresavimo riziką 30 % (rizikos santykis: 0,70; p=0.0076). Relacorilant kombinuoto gydymo grupės pacientų PFS-BICR mediana pailgėjo iki 6,5 mėnesio, o pacientų, gydytų monoterapija albuminu paklitakseliu, – 5,5 mėnesio. Be to, tyrėjų įvertinti PFS rezultatai atitiko PFS{10}}BICR, o rizikos koeficientas buvo 0,71 (p=0.0030).
Vidutinės trukmės-bendro išgyvenamumo analizėje, pridėjus relaksanto, pacientų mirties rizika sumažėjo 31 % ir žymiai pailgėjo jų gyvenimas. Relacorilant kombinuoto gydymo grupės OS mediana buvo 16,0 mėnesio, o monoterapijos albuminu paklitakseliu – 11,5 mėnesio (rizikos santykis: 0,69; p=0.0121). Šis gydomasis poveikis atsispindi visuose kliniškai reikšminguose pogrupiuose, įskaitant pacientus, kurių prognozė bloga.
Relacorilant yra geriamasis, potencialiai „pirmas klasėje“ selektyvus gliukokortikoidų receptorių (GR) antagonistas, reguliuojantis kortizolio aktyvumą prisijungdamas prie GR, o ne prie kitų organizmo hormonų receptorių. Corcept Therapeutics kuria relaksantą nuo kiaušidžių vėžio ir įvairių kitų sunkių ligų, įskaitant endogeninį hiperkortizolizmą ir prostatos vėžį.
