Veikliosios medžiagos: Tabelecleucel (tab-cel)
Indikacija: po transplantacijos limfoproliferacinė liga (PTLD) su Epstein Barr virusu (EBV)
įmonės pavadinimas: Atara Biotherapeutics
Tab cel yra alogeninė, „taškinio tipo“ EBV specifinė T-ląstelių imunoterapija, skirta nukreipti ir pašalinti EBV užkrėstas ląsteles. JAV FDA suteikė Tab cel kaip pažangios terapijos pavadinimą gydant rituksimabui atsparų EBV teigiamą PTLD. 2023 m. lapkritį Pierre Fabre Laboratories ir Atara Biotherapeutics pasiekė bendradarbiavimo susitarimą, o Pierre Fabre Laboratories įsigijo pasaulines tab cel kūrimo ir komercializavimo teises.
Veikliosios medžiagos: Elamipretidas
Indikacija: Barto sindromas
įmonės pavadinimas: Stealth Biotherapeutics
Elamipretidas yra peptidinis junginys, kuris gali lengvai prasiskverbti pro ląstelės membraną, nukreipti į vidinę mitochondrijų membraną ir grįžtamai prisijungti prie kardiolipino. Ikiklinikinių ar klinikinių tyrimų metu buvo pastebėta, kad ši terapija gali padidinti mitochondrijų kvėpavimą, pagerinti elektronų tiekimo grandinės funkciją ir ATP susidarymą bei sumažinti patogeninių reaktyviųjų deguonies rūšių (ROS) susidarymą. Įrodyta, kad šis elamipretido kardiolipino jungimasis normalizuoja mitochondrijų vidinės membranos struktūrą ir taip pagerina mitochondrijų funkciją.
Veikliosios medžiagos: Suzetriginas
Indikacija: ūmus skausmas
įmonės pavadinimas: Vertex Pharmaceuticals
Suzetriginas yra selektyvus geriamasis NaV1.8 inhibitorius, pasižymintis dideliu selektyvumu NaV1.8, palyginti su kitais NaV jonų kanalais. NaV1.8 yra nuo įtampos priklausomas natrio kanalas, kuris atlieka svarbų vaidmenį perduodant skausmo signalą periferinėje nervų sistemoje. Tai skausmo gydymo tikslas, kuris buvo genetiškai patvirtintas. Vertex strategija yra sukurti naujas vaistų rūšis selektyviai slopinant NaV1.8. Palyginti su opioidiniais vaistais, jie gali suteikti geresnį analgezinį poveikį ir išvengti šalutinio poveikio, pvz., priklausomybės.
