Tikimasi, kad „Ionis“ planuoja pateikti išsamius šio tyrimo duomenis artėjančioje mokslinėje konferencijoje ..
Trigliceridai yra svarbi riebalų forma, teikianti energiją žmogaus kūnui . suaugusiesiems, idealus trigliceridų lygis paprastai turėtų būti mažesnis nei 150 mg/dL, ir viršyti šią vertę gali reikšti, kad hipertrigliceridemija ., jei lygis yra didesnis nei 500 mg/DL, yra laikoma sunki hiperridemiidemia. abnormality. Although there are standard treatments, millions of people still face the potential life threat of acute pancreatitis (AP) and atherosclerotic cardiovascular disease. For sHTG patients with triglyceride levels exceeding 880 mg/dL, especially those with familial chylomicron syndrome (FCS), the risk of developing acute pancreatitis yra aukštesnis .
Essence is a global, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study. The study included 1478 patients aged 18 years and older with moderate hypertriglyceridemia, defined as fasting triglyceride levels>=150 mg/dL to<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Pagrindinis galutinis taškas buvo procentinis pilvo TG lygio pokytis, palyginti su pradiniu rodikliu, palyginti su 6 mėnesiais, palyginti su placebo . pagrindiniais antriniais galiniais taškais apima pacientų TG lygio procentinį pokytį 12 mėnesių, pacientų, pasiekusių nevalgius TG, procentinį procentinį pokytį.<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Analizė parodė, kad tyrimas pasiekė savo pirminį galutinį tašką, o po 6 mėnesių 80 mg ir 50 mg dozių grupių, palyginti su placebu, sumažėjo 61% ir 58% (P “(P) (P) (P“<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsenas savo tyrimuose parodė geras saugumo ir toleravimo charakteristikas . Dažniausiai su gydymu susiję nepageidaujami reiškiniai Olezarseno grupėje buvo injekcijos vietos reakcijos, kurios įvyko didesniu greičiu nei placebo grupėje ir dažniausiai buvo lengvos .}.
Olezarsenas yra antisense oligonukleotidų terapija, kuria siekiama slopinti organizmo apolipoproteino C-III (APOC-III) gamybą, baltymą, pagamintą kepenyse, kuriuose yra 2020, ir tai, kad „Featureed“ ir „Featureed“, ir tai, kad „THEREDE“, „Urduary“ ir „Beature“, „Featureed“, kuris yra skirtas Orfanijos vaistų ir prevencijos terapijos būdu (BTD), kad šis FDA suteiktų Orfanijos vaistų statusą ir prevencijos terapiją (BTD). Patvirtino jo naudojimą kaip adjuvantinę mitybos kontrolės terapiją, siekiant sumažinti trigliceridus suaugusiems pacientams, sergantiems šeimos chilomikrono sindromu gruodį .
