Nauji vaistai, kuriuos gruodį gali patvirtinti JAV FDA
Veiklioji medžiaga: Lerodalcibep
Indikacijos: pirminė hiperlipidemija, aterosklerozinė širdies ir kraujagyslių liga (AKV)
Įmonės pavadinimas: LIB Therapeutics
Lerodalcibep yra PCSK9 inhibitorius, ilgalaikis stabilumas kambario temperatūroje. Ją kuriant siekiama suteikti pacientams patogesnį, mėnesinį ir patogesnį gydymo po oda injekcijomis planą. Kalbant apie molekulinį tipą, Lerodalcibep yra mažas rišantis baltymas (SBP), o jo PCSK9 tikslinis surišimo domenas yra sukurtas peptidas, kuris gali jungtis prie žmogaus PCSK9 baltymo dideliu afinitetu sub nanomoliniu lygiu. Be to, susiliedamas su žmogaus serumo albuminu (HSA), lerodalcibepas žymiai pailgina jo pusinės eliminacijos laiką plazmoje ir pasiekia 12–15 dienų.
Veiklioji medžiaga: etripamilis
Indikacija: paroksizminė supraventrikulinė tachikardija (PSVT)
Įmonės pavadinimas: Milestone Pharmaceuticals
Etripamilis yra greitai veikiantis nedihidropiridino L- tipo kalcio kanalų blokatorius (CCB), kurį sukūrė Milestone Pharmaceuticals PSVT ir kitų aritmijų gydymui. Kaip nosies purškalą, etripamilio nosies purškalą patys pacientai gali vartoti bet kada ir bet kur, todėl tikimasi, kad šiuo metu skubios pagalbos gydymo metodai bus perkelti į namus ir pacientams bus suteikti greitesni gydymo metodai. 2021 m. gegužę „Jixing Pharmaceutical“ sudarė išskirtinę licenciją ir bendradarbiavimo sutartį su „Milestone“ ir gavo išskirtines teises plėtoti ir komercializuoti etrapamilį Didžiojoje Kinijoje.
Veiklioji medžiaga: Reproxalap
Indikacija: sausų akių liga (DED)
Įmonės pavadinimas: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap yra potencialus "pirmasis klasėje" kuriamas mažos molekulės aktyvus aldehido inhibitorius. Aktyvių aldehidų kiekis gali padidėti akių ar sisteminio uždegimo metu, sukeldamas akių uždegimą, sumažėjusį ašarų sekreciją, akių paraudimą ir ašarų lipidų sudėties pokyčius. Daugelis pacientų, sergančių sausų akių sindromu, turi didelį aktyvių aldehidų kiekį.
Veiklioji medžiaga: Depemokimabas
Indikacijos: Eozinofilinė astma, lėtinis sinusitas su nosies polipais
Įmonės pavadinimas: GSK
Depemokimabas yra kuriamas itin ilgai veikiantis biologinis produktas, skirtas interleukinui-5 (IL-5). Depemokimabas gali jungtis su IL-5 su dideliu afinitetu ir yra skiriamas kas šešis mėnesius sunkiems astma sergantiems pacientams gydyti. IL-5 yra pagrindinis 2 tipo uždegimo citokinas. Daugiau nei 80 % sunkios astmos pacientų sukelia 2 tipo uždegimas, padidėjęs eozinofilų kiekis ir nenuspėjamas būklės pablogėjimas.
Veiklioji medžiaga: Narsoplimabas
Indikacija: trombozinė mikrovaskulinė liga, susijusi su kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (TA-TMA)
Įmonės pavadinimas: Omros
Narsoplimabas (taip pat žinomas kaip OMS721) yra visiškai žmogaus monokloninis antikūnas, nukreiptas į MASP-2, kuris veikia kaip efektoriaus fermentas komplemento lektino kelyje ir yra novatoriškas prieš{6}}uždegiminis baltymas. Verta paminėti, kad buvo įrodyta, kad MASP-2 slopinimas išsaugo visą antikūnų priklausomo klasikinio komplemento aktyvavimo kelio, kuris yra pagrindinis įgyto imuninio atsako komponentas, funkciją. FDA suteikė TA-TMA vaistų proveržio terapijos paskyrimą ir retųjų vaistų statusą. Europos vaistų agentūra (EMA) taip pat patvirtino retųjų vaistų kvalifikaciją, skirtą gydymui po kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijos.
Veiklioji medžiaga: Aficamten
Indikacija: obstrukcinė hipertrofinė kardiomiopatija (HCM)
Įmonės pavadinimas: Citokinetika
Aficamten yra kuriamas ir potencialus "geriausias klasėje" selektyvus mažos molekulės širdies miozino inhibitorius. Aficamten siekia sumažinti aktyvių aktino miozino kryžminių{1} tiltų skaičių kiekviename širdies cikle, taip slopindama pernelyg didelius miokardo susitraukimus, susijusius su HCM. Ikiklinikiniuose modeliuose aficamten sumažina miokardo susitraukimą tiesiogiai prisijungdamas prie unikalios selektyvios širdies miozino konformacinės surišimo vietos ir taip neleidžia miozinui patekti į jėgą gaminančią būseną. JAV FDA ir Kinijos nacionalinė medicinos produktų administracija (NMPA) suteikė Aficamten pažangos terapijos pripažinimą dėl simptominio obstrukcinio HCM gydymo.
Veiklioji medžiaga: Relacorilant
Indikacija: endogeninis hiperkortizolizmas (Kušingo sindromas)
Įmonės pavadinimas: Corcept Therapeutics
Relacorilant yra geriamasis, potencialiai „pirmas klasėje“ selektyvus gliukokortikoidų receptorių (GR) antagonistas, reguliuojantis kortizolio aktyvumą prisijungdamas prie GR, o ne prie kitų organizmo hormonų receptorių. Šiai terapijai FDA ir Europos Komisija suteikė retųjų vaistų statusą hiperkortizolizmo gydymui, o Europos Komisija suteikė retųjų vaistų statusą kiaušidžių vėžio gydymui.
Veiklioji medžiaga: zoliflodacinas
Indikacija: paprasta gonorėja
Įmonės pavadinimas: „Innoviva Specialty Therapeutics“.
Zoliflodacinas yra potencialus „pirmasis klasėje“ geriamasis spiropirimidintiono antibiotikas, turintis unikalų veikimo mechanizmą. Jis gali slopinti pagrindinį bakterinį fermentą, vadinamą II tipo topoizomeraze, kuri yra labai svarbi bakterijų funkcijai ir dauginimuisi. Ankstesni tyrimai in vitro parodė, kad jis yra aktyvus daugeliui vaistams{2}}atsparių Neisseria gonorrhoeae padermių, įskaitant ceftriaksonui ir azitromicinui atsparias padermes, ir nesukuria kryžminio atsparumo kitiems antibiotikams.
